Cellular and gene therapy: theory and practical applications

Syllabus

*

1. Obecné uvedení do problematiky Rekombinantní technologie, význam v buněčné a genové terapie, typy genové terapie, přístupy genové terapie, prostředky uplatňované v genové terapii, celosvětové zastoupení buněčné a genové terapie a jejich přístupy. *

2. Kmenové buňky Výzkum kmenových buněk, charakterizace kmenových buněk, potenciál kmenových buněk, izolace a identifikace kmenových buněk, Embryonální kmenové buňky (ESC), pluripotentní buňky z tkání dospělého jedince, izolace z tkání, indukované pluripotentní buňky (iPS) *

3. Tkáňové bioinženýrství Klonování a jeho formy a potenciál v genové a buněčné terapii, buněčná terapie v léčbě cévních, neurologických a autoimunních onemocnění, aplikace pluripotentních buněk v bioinženýrství, možnosti využití kmenových buněk v bio-tisku

4. Praktická část: izolace kmenových buněk z tukové tkáně Studenti si mohou vyzkoušet izolaci a identifikaci pluripotentních buněk z tukové tkáně. Izolované pluripotentní buňky budou kultivovány v různých podmínkách, které následně rozhodnou o diferenciaci na určitý buněčný typ. *

5. Nástroje pro editaci genomu Chronologický vývoj metodik pro přípravu transgenních organismů (knock-out, knock-in). Podrobnější vysvětlení modifikace genomu v buněčném systému pomocí ZFN (Zinc Finger Nuclease), TALEN (transcription activator-like effector nucleases), CRISPR/Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats). *

6. Virové systémy a možnosti genové terapie v HIV léčbě Životního cyklus adenovirů, rAAV, retrovirů/lentivirů, HIV infekce, strategie léčby, genové a buněčné přístupy léčby HIV, výstupy klinických studií *

7. Genová terapie v léčbě Hemofilie, cystická fibróza Molekulární podstata onemocnění, současný přístup v léčbě, rozbor jednotlivých strategií, výstupy z klinických studií u cystické fibrózy a hemofilie A i B

Annotation

Kurz bude probíhat v sobotu (2x 1 den) v učebně 649. Možné termíny 2. 3., 9. 3., 16. 3., 23. 3., bude upřesněno e-mailem.

Volitelný kurz Buněčná a genová terapie bude rozdělen na část teoretickou a část praktickou. V teoretické části se studenti seznámí se základními charakterizacemi kmenových buněk (původ, vlastnosti kmenových buněk, molekulární determinanty, typy kmenových buněk, možnosti kultivace, příprava indukovaných pluripotentních buněk (iPSC), diferenciace do tkáňově specifických linií a v neposlední řadě jejich současným využitím ve zvířecích a lidských modelech) a v přednáškách věnovaných genové terapii se studenti seznámí s technologickými postupy genových manipulací založených jak na virových tak nevirových systémech. Detailnější aplikace genové terapie bude rozebrána u hemofilie. Praktická část umožní studentům vyzkoušet si metodu izolace a manipulace s kmenovými buňkami izolovaných z tukové tkáně, která je rutině prováděna na našem pracovišti (ÚTL).