Enzymatická substituční léčba agalsidázou alfa u nemocných s Fabryho chorobou: analýza dat z registru

Abstrakt

Studie shrnuje 5leté výsledky léčby enzymatickou substituční terapií agalsidalsou alfa u nemocných s Fabryho chorobou – genetickým, na X chromozom vázaným defektem alfa galaktosidázy A.

Klíčová slova

• society-of-cardiology
• outcome survey
• renal-function
• arterial-hypertension
• beta therapy
• manifestations
• decline
• trial
• galactosidase
• guidelines