Účinek miglustatu na nemoc kostí u Gaucherovy nemoci typu 1: Souhrnná analýza tří multinacionálních otevřených studií

Abstrakt

Léčba náhradou enzymů, ERT, nemoci skeletu

Klíčová slova

• type 1 Gaucher disease
• miglustat
• skeletal manifestations
• bone mineral density
• bone response