Efekt enzymatické substituce agalsidázou alfa u Fabryho chorobou způsobené hypertrofické kardiomyopatie: 12 až 36 měsíční retrospektivní zaslepená echokardiografická analýza

Abstrakt

Studie shrnuje výsledky zaslepené analýzy echokardiografického sledování nemocných s Fabryho chorobou, kteří byli léčeni agalsidázou alfa. U podskupiny nemocných studie potvrdila příznivý dopad léčby na hypertrofii levé komory.

Klíčová slova

• Fabry disease
• agalsidase alfa
• cardiomyopathy
• heart disease
• left-ventricular hypertrophy
• m-mode echocardiography
• clinical-manifestations
• cardiac manifestations
• natural-history
• outcome survey
• beta therapy
• impact
• trial
• galactosidase