Ve světle nových poznatků o patogeneze roztroušené sklerózy se v posledních 15 letech výrazně změnil přístup k terapii. Dlouhodobá imunomodulační léčba je zahajována co nejdříve - k největší axonální ztrátě dochází v prvých pěti letech onemocnění a jen včasná terapie tak může zabránit postupující invalidizaci pacienta.
Od roku 2009 jsou i v ČR k dispozici preparáty z řady interferonů-beta, které je možno u pacientů ve vysokém riziku rozvoje nemoci podat již po prvním klinickém příznaku. Při přetrvávající aktivitě choroby je léčba eskalována buď převedením na monoklonální protilátku natalizumab, nebo podáním pulzní kombinované imunosuprese s cystostatiky.
V případech, kdy i poté přetrvává vysoká aktivita choroby, je indikována imunoablace s podporou autologních hematopoetických kmenových buněk. Zlatým standardem léčby ataky zůstává nadále intravenózně podaný metylprednisolon.
Do komplexní péče o nemocné patří současně léčba symptomatická a rehabilitace.