Transplantací kmenových buněk krvetvorby od zdravého rodinného či nepříbuzenského dárce z registru lze vyléčit řadu maligních i nemaligních onemocnění. Zdravé buňky nahradí chybějící, maligní či nefunkční buňky.
Při hledání dárce v registrech je klíčovým parametrem znalost kombinace znaků HLA I. a II . třídy (histokompatibilní systém leukocytárních antigenů), protože neshoda dárce s příjemcem v alelách HLA systému je překážkou úspěšné transplantace. Vlastního štěpu krvetvorných buněk lze využít k překonání ireverzibilní hematologické toxicity vysokodávkované chemoterapie nádorových onemocnění, která nepostihují buňky kostní dřeně.