Úkolem nových léčebných postupů, zasahujících podstatu cystické fibrózy, je doplnit, nikoli nahradit, klasickou léčbu této nemoci. Nové léky se zaměřují na ovlivnění iontového transportu a tím vlastností hlenu, potlačení infekce i zánětu.
Součástí komplexního léčebného postupu je vyhledávání a léčení komplikací. Obecně se věří, že moderní centralizovaná intenzivní léčba zlepší nejen prognózu ale i kvalitu života nemocných cystickou fibrózou.