Je známou klinickou zkušeností, že lék účinný u jednoho nemocného nemusí mít stejné působení u jiného nemocného, i když oba trpí stejným chorobným stavem. Odpověď nemocných se liší u různých onemocnění a průměrně se udává účinnost přibližně u 60 % nemocných.
Rozdíly v účinnosti a bezpečnosti farmakoterapie zvýšily zájem o studium variability lékové odpovědi. Farmakokinetika a farmakodynamika léčiv jsou ovlivněny také faktory genetickými.