Při racionálním používání léčiv se snažíme o zvyšování efektivnosti léčby s dosažením maxima účinku a minimalizace toxicity. Za racionální považujeme takovou léčbu, která v nejkratším čase a s nejnižšími finančními náklady vede ke zvládnutí chorobného stavu a která je současně spojena s minimálním výskytem nežádoucích účinků.
Pro optimalizaci farmakoterapie je, kromě volby léčiva a jeho dávkování, stejně důležité včasné rozpoznání alergických reakcí, nežádoucích lékových interakcí a poruchy jaterních a renálních funkcí. Dostupnost terapeutického monitorování má i nepřímý význam, neboť vyvolává zájem o sledování kvantitativních závislostí mezi dávkou, koncentrací a účinkem a zvyšuje úroveň farmakoterapie.
V poslední době se ve farmakoterapii začínají uplatňovat i metody farmakogenetiky, která se zabývá vztahem mezi genetickou dispozicí jedince a účinkem podávaných léčiv. V této publikaci uvádíme zejména příklady genetického vyšetření DNA, které odhaluje polymorfismy s defektem v molekule příslušného metabolizujícího enzymu.
Na příkladu nejčastěji prováděného vyšetření thiopurin S-metyltransferázy lze dokumentovat, že přínos studia metabolických fenotypů má význam zejména při prevenci toxicity některých léčiv. Klinický význam farmakogenetických testů v onkologii je znám u více než dvaceti nových léčiv.
Uvádíme je jako příklad personalizované medicíny při volbě racionální léčby onkologických nemocných. Tyto objevy podporují rozvoj vysoce účinné a cílené diagnostiky a léčby, která zlepšuje terapeutické výsledky a snižuje výskyt nežádoucích účinků.
Terapeutické monitorování léčiv a farmakogenetické vyšetření se vzájemně doplňují.