Abstrakt
Před 12 lety byl objeven nový protein označený proprotein-subtilisinkexinkonvertáza 9, PCSK9, významně ovlivňující hladiny sérového LDL-cholesterolu. Ve velmi krátké době výzkum vyústil v přípravu několika možností terapeutického ovlivnění PCSK9.
Nejpokročilejší je vývoj specifických monoklonálních protilátek blokujících tento protein. V důsledku toho se zvyšuje počet recirkulujících LDL-receptorů na povrchu hepaptocytu a to vede k poklesu LDL-cholesterolu (i dalších aterogenních lipidů) v séru o 50-70 % nad rámec dosažitelný ostatními dostupnými terapiemi.
Bezpečnost a účinnost inhibitorů PCSK9 je testována v rozsáhlém výzkumném programu několika výrobců. Tato nová terapeutická možnost představuje naději pro obtížně léčitelné nemocné s familiární hypercholesterolemií nebo intolerancí statinů a do budoucna možná i pro další pacienty s velmi vysokým a vysokým kardiovaskulárním rizikem nedosahující cílových hodnot LDL-cholesterolu běžnými postupy.