Abstrakt
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je progresivní neurodegenerativní onemocnění motorických neuronů. Ačkoliv se během posledních několika let podařilo definovat genetické pozadí nejen familiárních, ale i některých sporadických forem, patofyziologie onemocnění není stále objasněna a není znám žádný účinný terapeutický postup.
Na základě výsledků preklinických modelů prokazujících zpomalený zánik motoneuron ů díky podpůrné funkci kmenových buněk je v posledních letech zvažována buněčná terapie jako potenciální terapeutická volba. V několika translačních klinických studiích byly testovány různé typy kmenových buněk, stejně jako rozličné aplikační přístupy.
Studie se primárně zaměřily na bezpečnost aplikace a druhotně hodnotily vliv kmenových buněk na průběh choroby. Zatímco se buněčná terapie ukázala jako bezpečná, žádná klinická studie dosud neprokázala její pozitivní vliv na průběh choroby. Článek předkládá komentovaný přehled recentních klinických studií s využitím mezenchymálních či neurálních kmenových buněk u pacientů s ALS.
Z výsledků studií vyplývá, že pro zhodnocení léčebného efektu kmenových buněk v budoucnu bude zapotřebí jednak standardizovat aplikační postupy a určit nejvhodnějších typ buněk, jednak definovat a validovat spolehlivější biomarkery progrese choroby.