Nefrotický syndrom je způsoben zvýšenou propustností glomerulární filtrační bariéry s následným rozvojem masivní proteinurie, hypoproteinemie a otoků. Nejčastější formou u dětí je idiopatický nefrotický syndrom, který se dále klasifikuje dle odpovědi na léčbu kortikosteroidy.
Další imunosupresiva (levamizol, cyklofosfamid, cyklosporin A, tacrolimus, mykofenolát mofetil) a monoklonální protilátky (rituximab, ofatumumab) se používají jako kortikosteroid šetřící látky v terapii dětí s komplikovaným průběhem onemocnění. Pokroky v molekulární genetice a porozumění patofyziologii podocytů změnilo pohled na diagnostiku i léčbu geneticky podmíněných forem nefrotického syndromu.