Asymptomatický a léčbu vyžadující mnohočetný myelom - data z českého Registru monoklonálních gamapatií
Abstrakt
Východiska: Monoklonální gamapatie nejasného významu (monoclonal gammopathy of undetermined significance - MGUS) a doutnající mnohočetný myelom (smouldering multiple myeloma - SMM) jsou prekancerózními stadii mnohočetného myelomu (MM). MM je malignita plazmatických buněk s mediánem přežití od 5 do 7 let. MM tvoří zhruba 10 % diagnóz v oblasti hematoonkologie. Pacienti a metody: Na datech z 19 českých center zadaných v Registru monoklonálních gamapatií (Registry of Monoclonal Gammopathies - RMG) byla provedena popisná analýza. Výsledky: Za posledních 10 let sběru dat, spolu s retrospektivně zadanými daty pacientů diagnostikovaných před založením registru, registr disponuje daty o 7 467 pacientech se asymptomatickou nebo symptomatickou formou MM. Validační kritéria pro analýzu splňovalo 2 506 pacientů s MGUS, 400 pacientů s SMM a 4 378 pacientů s MM. Medián délky sledování pacientů byl 4,3 roku u MGUS a 2,4 roku u SMM. Celkové roční riziko progrese z MGUS do maligního onemocnění bylo 1,7 %. Riziko progrese z SMM do MM bylo nejvyšší první roky po diagnóze; za celou dobu sledování bylo riziko progrese 16,6 % každý rok. Medián délky sledování od diagnózy MM byl 2,8 roku. Medián celkového přežití (overall survival - OS) od diagnózy byl 5,7 roku. Medián OS od zahájení léčby/doby bez progrese klesl z 60,5/21,0 měsíce u
1. linie léčby na 34,3/12,4 měsíce u
2. linie, 22,6/8,9 měsíce u
3. linie a 13,8/5,8 měsíce u
4. nebo vyšší linie léčby. Díky dostupnosti nových léků pro léčbu MM v České republice došlo v posledním desetiletí k dramatickým změnám v léčebných postupech. Závěr: RMG je registr určený pro sběr klinických dat týkajících se diagnózy, léčby, jejích výsledků a přežití pacientů s monoklonálními gamapatiemi. RMG je cenným zdrojem dat z reálné klinické praxe.