Myelodysplastický syndrom je závažné onemocnění hemopoézy, vyskytující se s velkou převahou u nemocných starších 60 let. Terapie je dosud velmi svízelná.
Jedinou možností kompletního vyléčení je stále problematická transplantace periferních kmenových buněk. V poslední době se ale objevují nové nadějné preparáty.
Doslova revoluční bylo zavedení lenalidomidu v terapii anemie nízce rizikových nemocných a azacytidinu v terapii vysoce rizikových nemocných. V klinických studiích je ale nyní řada nadějných preparátů, a to jak v terapii cytopenií, tak v léčebné snaze vedoucí k eliminaci patologického klonu.