Gastrointestinální stromální tumor byl jeden z prvních solidních nádorů, kde byla předchozí paliativní chemoterapie kompletně nahrazena léčbou biologickou. Imatinib mesylát znamenal pro pacienty naprostý přelom a oproti dosavadní léčbě významně prodloužil přežití u případů s metastazujícím gastrointestinálním stromálním tumorem.
Taktéž snížil počty recidiv i prodloužil přežití u pacientů po radikálních resekcích u rizikových skupin pacientů s gastrointestinálním stromálním tumorem. Po selhání imatinibu jsou k dispozici přípravky sunitinib a regorafenib.
V posledních letech probíhá výzkum nových molekul v léčbě těchto tumorů a zkoumání závislosti účinku terapie a mutačním stavem c-Kit receptoru i sérovou koncentrací imatinibu.