Abstrakt
Pacienti s poškozením srdce depozity AL-amyloidu a závažnou srdeční insuficiencí mají velmi nepříznivou prognózu s mediánem přežití řádově v měsících. Klasická léčba AL-amyloidózy je při srdeční insuficienci velmi špatně tolerována a léčba těchto pacientů je spojena s podstatně vyšší mortalitou než u ostatních nemocných s AL-amyloidózou.
Pokud se ale u pacientů s izolovaným či dominujícím poškozením srdce, bez závažného poškození jiných orgánů a tkání, provede transplantace srdce, výrazně se tak zlepší jejich oběhová zdatnost, a tedy i schopnost tolerovat jakoukoliv léčbu AL-amyloidózy, včetně léčby pomocí vysokodávkované chemoterapie s transplantací autologních kmenových krvetvorných buněk. Dosažení kompletní remise AL-amyloidózy je podmínkou pro dlouhodobé přežití, při nedosažení kompletní remise totiž dochází ke vzniku depozic amyloidu i v transplantovaném srdci.
V Centru kardiovaskulární a transplantační chirurgie v Brně proběhla první transplantace srdce pro jeho poškození AL-amyloidózou poprvé v roce 2010. Do roku 2017 se počet pacientů s AL-amyloidózou, u nichž byla napřed provedena transplantace srdce a následně léčba AL-amyloidózy, zvýšil na 5.
Medián věku, v němž byla provedena transplantace srdce, je 60 (48-65) let. Ve 4 případech se jednalo o muže, v jednom o ženu.
Medián sledování je 65 (88-15) měsíců. U všech pacientů bylo dosaženo kompletní remise AL-amyloidózy.
U prvního pacienta k tomu bylo zapotřebí celkem 5 linií léčby, z toho 2krát vysokodávkovaný melfalan s transplantací autologních kmenových krvetvorných buněk, v druhém případě 2 linie léčby, vysokodávkovaný melfalan a režim založený na bortezomibu. Ve třetím případě nebylo potřebí žádné specifické léčby, protože imunosupresivní léčba po transplantaci srdce, obsahující prednison, navodila kompletní remisi AL-amyloidózy.
Ve čtvrtém případě bylo setrvalé kompletní remise dosaženo vysokodávkovaným melfalanem a v 5. p řípadě jednou linií léčby založené na bortezomibu. Uvedená data ilustrují, že transplantace srdce je prvním krokem, který z pacientů se závažným selháním srdce, netolerujících jakoukoliv účinnou léčbu AL-amyloidózy, udělá pacienty, kteří jsou schopni podstoupit náročnou léčbu AL-amyloidózy.
Někdy pak stačí jedna vysokodávkovaná chemoterapie, ale jindy je zapotřebí více léčebných linií, než se podaří dosáhnout kompletní remise AL-amyloidózy.