Abstrakt
Emicizumab je představitelem tzv. nefaktorové léčby hemofilie A. Jedná se o monoklonální bispecifickou protilátku, jež mimikuje funkci faktoru (F)VIII jako kofaktoru v aktivačním komplexu FX, jež je nezbytnou součástí účinné hemostázy.
Emicizumab prokázal v klinických studiích velmi dobrou účinnost jak u pacientů s hemofilií A komplikovanou inhibitorem, tak také u hemofiliků A bez inhibitoru. Nejedná se pouze o inovativní léčebný přístup ve smyslu mechanismu účinku, ale pro hemofiliky také o revoluční léčbu ve smyslu subkutánního podávání v intervalech 1x za týden, a i méně často.