Abstrakt
Lonoctocog alfa (rVIII-SingleChain; Afstyla) je nová molekula rekombinantního koagulačního faktoru VIII (rFVIII) vykazující v klinické studii programu AFFINITY vynikající hemostatickou účinnost a příznivý bezpečnostní profil u dětí mladších 12 let a u dospělých trpících těžkou hemofilií A. V neklinických modelech měla jednořetězcová molekula lonoctocogu alfa vyšší afinitu k von Willebrandovu faktoru než rFVIII s plnou délkou a vykazovala také další příznivé farmakokinetické/farmakodynamické vlastnosti.