Mitochondriální hypotéza Alzheimerovy nemoci (AD) předpokládá, že mitochondriální dysfunkce jsou primární ve vývoji AD, přičemž narušená aktivita mitochondriálních enzymů ovlivňuje amyloidový metabolismus a vede k patologickým účinkům amyloidu beta. Mitochondriální enzymy jsou proto cílem nově syntetizovaných a testovaných látek, která by mohly umožnit kauzální léčbu AD.
V rané fázi vývoje léčiv je nutné testovat jejich mitochondriální účinky, které mohou souviset s léčebnými nebo nežádoucími účinky.