Randomizovaná otevřená akademická studie: srovnání standardního podání azacytidinu oproti azacytidinu s preinkubací G-CSF u myelodysplastického syndromu vyššího rizika - interim analýza

Abstract

Myelodysplastický syndrom (MDS) je klonální onemocnění krvetvorby dané diferenciační blokádou, rezultující v cytopenie s transfuzní závislostí a četnými imunitními defekty. V průběhu progrese dochází k postupné akumulaci myeloblastů s četnými cytogenetickými a genetickými abnormalitami.

V této době jsou pacienti náchylní k infekčním komplikacím. Na základě předchozího výzkumu nemocných ve Všeobecné fakultní nemocnici léčených inhibitorem DNA metylace, azacytidinem (AZA), jsme v registru 164 pacientů (medián věku 73) s MDS pozorovali odpověď u poloviny pacientů (ORR = 48,5%) a medián přežívání 13,8 měsíce.

Jednalo se o pacienty s vyšším rizikem dle IPSS léčených v režimu 5 + 2 + 2 v dávce 75 mg/m2 subkutánním podáním. Z retrospektivního pohledu na setu studovaných pacientů jsme pozorovali pozitivní vztah přežívání (19 vs. 16 měsíců, p = 0,039) a četnosti používání granulocytárního faktoru (G-CSF).