Abstrakt
Atypický hemolyticko-uremický syndrom (aHUS) je život ohrožující onemocnění, které je způsobeno trombotickou mikroangiopatií (TMA) vyvolanou aktivací alternativní cesty komplementu. Sekundární formy HUS bývají naproti tomu spojeny s primárním poškozením endotelu, které sekundárně způsobuje aktivaci komplementu.
Obě formy HUS mohou vést k ischemii řady orgánů s jejich následnou dysfunkcí. Dlouhou dobu se v léčbě aHUS, ale i sekundárních forem HUS používalo podávání mražené plazmy či výměnné plazmaferézy, jejichž cílem bylo zastavit aktivaci komplementu. Účinnost této terapie je ale omezená a řada nemocných zůstávala závislých na dialyzačním léčení či měla jiné chronické orgánové poškození.
Ekulizumab je monoklonální protilátka proti C5 složce komplementu, která účinně blokuje terminální fázi aktivace alternativní cesty komplementu. Studie uskutečněné u nemocných s aHUS ukazují na velmi rychlý nástup účinku ekulizumabu s vymizením projevů TMA a zlepšením renálních funkcí.
Kazuistická sdělení popisují jeho pozitivní efekt i u některých forem sekundárních HUS. Otázkou však zůstává, jak poznat nemocné, kteří z léčby mají užitek, jak dlouho léčit a případně kdy a za jakých okolností lze léčbu ukončit.
V následujícím článku se pokusíme na některé z těchto otázek odpovědět.