Abstrakt
Roztroušená skleróza (RS) je chronické zánětlivé autoimunitní a neurodegenerativní onemocnění centrálního nervového systému postihující zejména mladé dospělé. Terapie RS zaznamenala v posledních letech výrazný pokrok.
Sekundárně progresivní forma RS (SP-RS) představuje celosvětově druhou nejčastější formu RS. Zachytit konverzi do sekundární progrese je však v klinické praxi velmi obtížné kvůli velkým interindividuálním rozdílům v průběhu nemoci a také pro absenci přesných diagnostických nástrojů a validovaných biomarkerů.
Z tohoto důvodu je diagnóza SP-RS často stanovena až retrospektivně a opožděna zhruba o tři roky. Zatímco pro relabující-remitující RS máme k dispozici několik schválených léčiv modifikujících průběh choroby, efektivní lék pro SP-RS dlouho chyběl.
Siponimod, selektivní modulátor sfingosin-1-fosfátových receptorů, je prvním perorálním přípravkem schváleným k léčbě SP-RS, u kterého bylo prokázáno, že zpomaluje klinicky potvrzenou progresi. Účinnost a bezpečnost siponimodu byla testována v klinické studii fáze IIIEXPAND. Siponimod je indikován u dospělých pacientů se SP-RS se známkami aktivity onemocnění, tj. s prokázaným relapsem a/nebo zánětlivou aktivitou doloženou zobrazovacími vyšetřeními.
Před zahájením léčby siponimodem musí být u pacienta zjištěn genotyp CYP2C9.