Substituční imunoglobulinová léčba v České republice: data z Národního registru primárních imunodeficiencí ke konci roku 2020
Abstrakt
Substituční imunoglobulinová léčba představuje nejúčinnější léčebný přístup u pacientů s vrozenými poruchami tvorby protilátek. Ty představují nejpočetnější skupinu pacientů z vrozených poruch imunitního systému.
Národní registr primárních imunodeficiencí České republiky slouží, mimo jiné, jako užitečný nástroj k celonárodnímu monitorování spotřeby imunoglobulinových preparátů u pacientů s tímto onemocněním. Z celkového počtu 1 029 pacientů vedených v registru bylo celkem 501 (48,7 %) léčeno imunoglobulinovou substituční léčbou.
Většina z nich patřila do skupiny pacientů s poruchou tvorby protilátek (479; 95,6 %), ostatní byli s diagnózami ze skupiny dalších dobře definovaných imunodeficiencí (16; 3,2 %), kombinovaných imunodeficiencí (5; 1,0 %) a poruch komplementového systému (1; 0,2 %). Většina pacientů na této substituci byla léčena klasickými imunoglobuliny subkutánními (212 pacientů; 42,3 %), dále intravenózními (179 pacientů; 35,7 %) a hyaluronidázou facilitovaným subkutánním podáním imunoglobulinů (98 pacientů; 19,6 %).
U 12 pacientů (2,4 %) bylo prováděno intramuskulární podávání. Průměrná dávka se pohybovala pod doporučenou hodnotou 0,40 g/kg/měsíc (u intravenózních 0,32 g/kg/měsíc, u subkutánních 0,27 g/kg/měsíc, u facilitovaných subkutánních 0,37 g/kg/měs íc).
Nejnižší sérové koncentrace IgG před podáním další dávky imunoglobulinové substituční léčby se u všech způsobů podávání průměrně pohybovaly nad 6 g/l. Substituční imunoglobulinová léčba pacientů v České republice zatím po stránce kvalitativní nedosahuje úrovně vyspělých států.
Pro zlepšení kvality péče o imunodeficitní pacienty je i nadále důležité získávání validních dat o spotřebě těchto preparátů, a tak díky Národnímu registru umožňovat nutnou argumentaci v jednání se zdravotními pojišťovnami.