Abstrakt
Myelodysplastický syndrom (MDS) je heterogenní skupina onemocnění myeloidní řady. S ohledem na výběr terapie se pacienti s MDS dělí na nemocné s nižším a vyšším rizikem, přičemž téměř tři čtvrtiny nemocných s MDS jsou klasifikovány jako pacienti s nižším rizikem.
U těchto nemocných je dominujícím problémem anemie, která má významný dopad na kvalitu života pacientů a jejich prognózu. Standardem terapie symptomatické anemie u nemocných s MDS nižšího rizika jsou látky stimulující erytropoezu (ESA), mnoho pacientů však na tuto terapii nereaguje a u většiny nemocných, kteří na ni reagují, dojde k relapsu a závislosti na transfuzích.
V poslední době se však objevují nové možnosti léčby anemie, mezi něž patří i luspatercept. Luspatercept je rekombinantní fúzní protein, který váže vybrané ligandy superrodiny TGF-β.
Tím inhibuje signalizaci SMAD2/3, což vede k potenciaci diferenciace a proliferace buněk červené řady v pozdních fázích erytropoezy. V klinických studiích byla léčba luspaterceptem spojena se zvýšením podílu pacientů s nezávislostí na transfuzích a s hematologickým zlepšením a rovněž naše zkušenosti s luspaterceptem u prvních 34 takto léčených nemocných jsou velmi dobré.